解説｜EU－小児用医薬品規則

CONTENTS

目的
概要
適用除外（対象外・猶予・免除等）
事業者が注意すべき内容

法令の情報時期：2019年01月統合版

ページ作成時期：2026年11月

目的

本規則は、小児集団に不必要な臨床試験等を課すことなく、かつ指令2001/20/EC（臨床試験指令）に従いつつ、小児集団の特有の治療上のニーズを満たすためのヒト用医薬品の開発に関する規則を定めるものである（第1条）。

条文の構成から、そのための主な仕組みは次のとおり整理できる。

■　欧州医薬品庁に小児委員会を設置し、小児用医薬品開発計画、免除、猶予を評価させること（第3条・第6条）

■　製造販売承認の申請に、小児用医薬品開発計画に基づく試験結果、または免除・猶予の決定を含めることを求めること（第7条・第8条）

■　小児用医薬品開発計画を遵守した製品に対し、補足的保護証明書の延長等の報奨を与えること（第36条〜第38条）

■　小児用医薬品に関する情報の公開と調整を進めること（第41条〜第46条）

概要

本規則は、医薬品の開発段階から小児集団での使用を検討させる仕組みを定めた規則である。

欧州医薬品庁（以下「庁」）に設置された小児委員会が、事業者が提出する小児用医薬品開発計画（PIP）や免除・猶予の請求を評価し、庁がこれに基づいて決定を行う。EU域内で未承認のヒト用医薬品の製造販売承認申請は、合意されたPIPに基づく試験結果、または免除・猶予の決定を含まなければ有効とされない。補足的保護証明書または特許で保護された既承認医薬品の新たな適応、剤形、投与経路の申請にも同様の要件が適用される。

あわせて、小児用製造販売承認（PUMA）の制度、小児適応を承認された医薬品の表示用シンボル、上市後の追跡・報告義務、補足的保護証明書の6か月延長や、希少疾病用医薬品に係る規則(EC) No 141/2000第8条第1項の期間の延長といった報奨、臨床試験情報の公開等を定めている。規則(EU) 2019/5により、欧州委員会による制裁金の規定が追加されている。