従来の食品、栄養補助食品、または化粧品の薬物使用を評価するための臨床試験の免除

2022年12月9日、米国保健福祉省（HHS）の食品医薬品局(FDA)は、治験薬申請(IND)に関する規制を改正し、合法的に販売されている食品、栄養補助食品、または化粧品の新規薬としての臨床検査を、治験薬申請と臨床治験から免除することを提案しました。

これにより、米国で認定されている食品等を薬物として使用し研究するための臨床研究が促進されると考えられます。FDAは2023年3月9日までこの改正に関するコメントを募集しています。ここでは「「食品」などFD＆C法もしくは改正案で使用されている定義の説明」「この提案の目的」「この提案の内容」「コメントの締め切り」が記事になっています。

「食品」などFD＆C法もしくは改正案で使用されている定義の説明：

「FD＆C法」とは、連邦食品・医薬品・化粧品法（Federal Food, Drug, and Cosmetic Act）の略で、FDAに食の安全性、薬品、化粧品に関する権限を与える法律である。

「食品」とは、人間または他の動物の飲食物に使用される物品、チューインガム、およびそのような物品の構成要素に使用される物品として定義されてます。動物飼料、ペットフード、など人間以外の動物による消費を目的とした食品は含まれません。

食品の代表例としては、果物、野菜、魚、乳製品、卵、または食品の成分として使用するための生の農産物、食品成分、食品添加物、栄養補助食品、栄養成分、乳児用調製粉乳飲料、 ベーカリー製品、スナック食品、キャンディー、缶詰食品、があります。

「栄養補助食品」とは、食事を補うための摂取を目的とし、1つ以上の栄養成分を含む製品として定義されています。

栄養成分としては、ビタミン、ミネラル、ハーブおよびその他の植物、アミノ酸、総食事摂取量を増やすことによって食事を補うことを意図したその他の食事物質、ならびに濃縮物、代謝物、成分、抽出物、および前述の種類の成分の組み合わせが含まれます。

「化粧品」とは、洗浄、美化、魅力の促進、または外観の変更のために人体またはその一部にこすったり、注いだり、振りかけたり、スプレーしたり、導入したり、その他の方法で塗布したりすることを目的とした物品です。

「薬物（医薬品）」とは、「ヒトまたは他の動物の疾患の診断、治癒、緩和、治療、または予防に使用することを目的とした物品」と「人間または他の動物の身体の構造または機能に影響を与えることを意図した物品(食品を除く)」が含まれます。

規制物質法（Controlled Substances Act、CSA）により規定されており、ヒトの疾患、疾患の予防や治療、治癒に適用されるウイルス、治療用血清、毒素、抗毒素、ワクチン、血液、血液成分または誘導体、アレルギー性製品、タンパク質とその類似製品、アルスフェナミンまたはアルスフェナミンの誘導体などが例として挙げられます。

「臨床治験研究」とは、治験薬（Investigational new drug、IND）規則で、薬物が1人以上のヒト被験者に投与または調剤・使用される実験・研究と定義されています。

この提案の目的：

現在、米国食品医薬品局(Food and Drug Administration、FDA)の規制では、薬物の投与経路、投与量レベル、患者集団での使用、使用に関連するリスクなどを大幅に変更しない臨床研究であれば、医薬品の場合は“新規薬としての申請や臨床検査”が免除されています。

しかし、食品、栄養補助食品、または化粧品の場合には免除されていません。そのためこの３つを治験薬とする臨床治験研究を実施する責任医師は、新規に申請書類作成し提出し臨床検査を行う必要があります。

加えて、FDAまたは生物製剤評価研究センター（Center for drug evaluation and Research、CDER）には提出された申請書類に記載された臨床検査の内容や計画などを確認する義務があります。今回、これらの負担を軽減するために、それぞれ「自己決定免除」もしくは「FDA決定の免除」を含んだ改正案を提案しています。

近年、従来の食品に含まれる大豆イソフラボン、栄養補助食品に含まれるビタミン、緑茶抽出物、化粧品に含まれるラベンダーオイルやハイドロキノンなどの化粧品が、喘息、糖尿病、関節炎、胃腸障害、うつ病、心血管疾患、癌などの疾患において治療、緩和、治癒、または予防に効果があるのではないかと考えられ、臨床治験研究されています。今回の規則案はこのような研究を後押しすると考えられます。

提案された既定の概要：

医薬品以外に米国で合法的に販売されている食品、栄養食品、化粧品を用いた臨床治験研究を行う場合、投与経路、投与量レベル、患者集団での使用、使用に関連するリスクなどを大幅に変更しない研究であれば、医薬品と同様にIND規制から免除され、臨床検査を行う必要が無くなります（自己決定免除）。

加えて、「FDA決定の免除」により、米国で合法的に販売されている食品、栄養食品、化粧品を用いた臨床治験研究を行うために臨床検査が申請された場合、FDAが免除の決定を下す場合もあります。

これらの免除の場合、責任医師は、責任医師や研究を行う医師、提案された臨床治験研究、および研究される食品などに関する情報、さらには臨床治験研究が被験者の健康、安全、または福祉に重大なリスクの可能性を示さない理由を記載した書類だけを提出する必要があります。

また、免除の場合でも、医薬品の「IND免除で臨床治験が実施できるかに関するガイダンス」にあるように、通常の「治験審査委員会（Institutional Review Board、IRB）のレビューとインフォームドコンセント」「治験薬（食品、栄養食品、化粧品）の宣伝および商業流通の管理」「被験者の健康、安全、福祉を保護するための計画」については基準を満たしている必要があります。

詳しい内容は、2013に通知された「治験薬申請なしでヒト研究がじっしできるかを説明したガイダンス」に記載があります。

コメントの締め切り：

2023年3月9日までに、提案された規則に関するコメントを電子書類もしくは紙媒体で提出してください。

参考：

治験新薬申請に関する規制の改正を提案

新規薬として治験薬申請なしでヒト研究が実施できるかを説明したガイダンス